Neuralstem-Studie gegen ALS: Optimismus nach Abschluss der ersten Phase

Seit etwa drei Jahren läuft in den USA die erste offizielle klinische Studie einer Stammzellen-Therapie. Getestet wird ein Zelltyp der Biotech-Firma Neuralstem, die mit einem speziell entwickelten neurochirurgischem Verfahren in das Rückenmark implementiert wird. In den letzten Wochen wurde in einer Presseerklärung und in mehreren Interviews der Verantwortlichen eine erste Bilanz gezogen.

Dr. Eva Feldmann von der Universität Michigan, die als unabhängige Wissenschaftlerin die Studie leitet, äußerte dabei die Vermutung, dass das Verfahren bei einem Teil der Patienten Wirkung zeige. Konkret: diejenigen Patienten, bei denen die Krankheit noch in der Frühphase ist und die keine bulbären Symptome zeigen blieben nach der Behandlung auch in einen Zeitraum von nunmehr mehr als zwei Jahren stabil oder zeigten in einem Fall sogar deutliche Verbesserungen. Auch die übrigen Patienten haben die Prozedur gut vertragen, zeigten allerdings keine Veränderungen im Krankheitsverlauf. Ein Teil dieser Patienten ist in der Zwischenzeit verstorben.

Auch wenn die Anzahl der bisher behandelten Patienten mit 15 noch sehr klein ist und auch wenn die Methode nur bei einem Teil der Patienten wirkt: ein derartiger Erfolg ist bisher noch nie bei einer klinischen Studie gegen Amyotrophe Lateralsklerose beobachtet worden.

Die Studie hat sich trotz der kleinen Anzahl von Patienten über eine so lange Zeit gezogen, weil gemäß den Auflagen der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA mit äußerster Vorsicht vorgegangen wurde. Die ersten ausgewählten Patienten befanden sich bereits in einem sehr späten Stadium der Krankheit. Nach jeder Operation wurde abgewartet, ob der Patient die Prozedur gut vertragen hat. Außerdem wurden zunächst nur in den unteren Bereich des Rückenmarks Zellen implementiert, auch die Anzahl der verabreichten Zellen war begrenzt. Drei Patienten wurden zweimal operiert, jeweils in den unteren und oberen Bereich des Rückenmarks.

In Kürze beginnt die nächste Phase der Studie mit 15 weiteren Patienten. Diesmal werden bevorzugt Personen im Anfangsstadium der Krankheit behandelt, wobei auch die Dosis der verabreichten Zellen gesteigert wird. Auch diese gehören noch zur Phase zwei der Studie , bei der es vorrangig um Sicherheit und Verträglichkeit geht. Ein Zeitplan für die Dauer der noch ausstehenden Studien wurde nicht bekannt gegeben.

ALS-Patienten stellen sich angesichts dieser Ergebnisse natürlich die Frage, warum das Verfahren nicht schneller zugänglich gemacht wird. Dazu ist zu sagen, dass die Gesetzgebung sowohl in den USA als auch in Europa die Möglichkeit einer beschleunigten Zulassung bei Therapien gegen tödlich verlaufende Krankheiten durchaus vorsieht. Dieses muss jedoch von der Herstellerfirma beantragt werden. Davon ist jedoch in den bisherigen Stellungnahmen von Neuralstem nicht die Rede. Hier hat man offensichtlich das Risiko von Komplikationen im Blick, das den Entwicklungsprozess um Jahre zurückgeworfen könnte.

 

Weitere Informationen, wegen des altbekannten Desinteresses deutschsprachiger Medien leider alle in Englisch:

Presseerklärung von Neuralstem: http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1822100&highlight=

Weitere Erklärung von Neuralstem: http://neuralstem.com/neuralstem-ceo-blog/175-o-brave-new-world

Online Artikel: http://www.biosciencetechnology.com/articles/2013/05/fda-approved-stem-cell-trial-dramatically-slows-als#.UatWRpxBmKU