Rundbrief Dezember 2012

Sehr geehrte Damen und Herren, liebe Freundinnen und Freunde,

Wie hat sich die ALS-Forschung im abgelaufenen Jahr 2012 entwickelt? Gibt es Aussicht auf neue Therapien? Wie hat sich die Forschungslandschaft in Deutschland verändert? Und was waren die Aktivitäten der „Initiative Therapieforschung ALS“? Soviel vorweg: es war ein ereignisreiches Jahr. Für alle, die nicht regelmäßig unsere Website verfolgen, möchte ich mit diesem Rundbrief die wichtigsten Entwicklungen zusammenfassen.

Neue Therapien gegen Amyotrophe Lateralsklerose?

Die ALS-Therapieforschung hat im Jahr 2012 deutlich an Schwung gewonnen. Fast im Wochentakt erscheinen wichtige Fachartikel aus der Grundlagenforschung und auch die Anzahl der klinischen Studien hat deutlich zugenommen. Leider haben all diese Aktivitäten bisher nicht dazu geführt, dass jetzt oder in unmittelbarer Zukunft neue Therapieoptionen für ALS-Patienten zur Verfügung stehen würden. Weiterhin gilt: neben dem schwach wirksamen Rilutek gibt es kein Medikament, das den Krankheitsverlauf der ALS deutlich verzögern oder stoppen könnte. Die seit mehr als 10 Jahren andauernde Serie von Fehlschlägen in klinischen Studien hat sich auch 2012 fortgesetzt: Zwei große Studien (Ceftriaxone und Olesoxime) wurden abgebrochen, weil eine Wirksamkeit nicht nachgewiesen werden konnte.

Die aktuellen Hoffnungen orientieren sich auf das Medikament Dexpramipexol, dessen Phase 3 Studie im Herbst beendet wurde. Auch von diesem Mittel sind keine Wunder zu erwarten, aber die Ergebnisse früherer Studienphasen lassen eine positive Wirkung vermuten. Sollte sich dies auch in den Auswertungen der Phase 3 niederschlagen, könnte das Pharma-Unternehmen Biogen Idec im nächsten Jahr eine Zulassung beantragen. Die Bekanntgabe der Ergebnisse ist für Januar 2013 angekündigt.

Im Augenblick bleibt daher für ALS-Patienten nur die Möglichkeit, sich auf nichtmedikamentöse Therapieformen (Physiotherapie, Ernährung) zu orientieren. Interessant in diesem Zusammenhang ist eine in England durchgeführte Studie über den Einsatz nichtinvasiver Beatmung bei ALS. Hier wurde bei einem frühzeitigen Einsatz eine deutlich positive Wirkung nachgewiesen, sowohl für die Lebensqualität (besserer Schlaf) als auch für die Überlebensrate.

Die Entwicklung der klinischen Forschung

So enttäuschend die Fehlschläge bei den klinischen Studien im letzten Jahr auch waren, der Blick auf das Gesamtbild der klinischen Forschung gibt durchaus Anlass zur Hoffnung. Noch nie wurden so viele unterschiedliche Medikamente und Therapieansätze gegen Amyotrophe Lateralsklerose getestet wie im Moment. Allein in Deutschland ist für 2013 der Beginn von drei neuen Studien angekündigt (Ozanezumab, Rasagilin und Tirasemtiv). International waren 2012 bereits 15 klinische Studien im Gange.

Bei zwei dieser Studien handelt es sich um (Stamm-) Zellentransplantationen, die sich im bisherigen Verlauf als sicher und gut verträglich erwiesen haben. Einer der 15 Patienten der Neuralstem-Studie erfuhr sogar deutliche Verbesserungen, was in den USA für ein starkes Medienecho gesorgt hat. Weil es sich aber um ein völlig neues medizinisches Verfahren handelt und mit entsprechend hohen Risiken behaftet ist, wird in dieser Studie die verabreichte Dosis sowie die Anzahl der Patienten nur sehr langsam gesteigert. Aus diesem Grund werden noch Jahre vergehen, bis eine klare Aussage über die Wirksamkeit der Methode gemacht werden kann.

Eine weitere viel beachtete Studie in den USA war die des Infusion-Medikamentes NP 01. Die Ergebnisse der abgeschlossenen Phase 2 Studie mit 136 Patienten deuten an, dass die Anwendung bei einem Teil der Patienten über die sechsmonatige Studiendauer eine Stabilisierung bewirkt hat, bei einem größeren Teil jedoch wirkungslos blieb. Für 2013 wurde eine Phase 3-Studie mit einer größeren Anzahl von Patienten angekündigt. Ob diese auch in Deutschland stattfinden wird, ist noch nicht bekannt.

Ebenfalls erfreulich: mit Biogen Idec ist zum ersten Mal ein großes Pharma-Unternehmen in die ALS-Forschung eingestiegen. Es ist ein erklärtes Ziel des Konzerns, neben Dexpramipexol noch weitere Medikamente gegen ALS zu entwickeln. Dafür wurden mehrere Partnerschaften (unter anderem mit ALSTDI) aufgesetzt und eine hochkarätige Forschergruppe eingerichtet.

Für heutige ALS-Patienten entsteht eine mehr und mehr absurde Situation. Zwar hat sich die Wahrscheinlichkeit auf Entwicklung neuer Therapieoptionen deutlich erhöht. Bevor diese verfügbar werden müssen jedoch nicht nur klinische Studien, sondern auch oft jahrelang dauernde Zulassungsverfahren absolviert werden. Ein amerikanischer ALS-Patient hat dies einmal mit den Worten ausgedrückt: “Ich fühle mich wie ein Soldat, der am Tag vor dem Waffenstillstand erschossen wird.“

In den USA sind deshalb mehrere Initiativen entstanden, die eine schnellere Zulassung von ALS-Medikamenten fordern. Es soll für diejenigen Substanzen gelten, bei denen es wissenschaftliche Hinweise auf eine Wirksamkeit gibt und die sich in den ersten Studien als sicher und verträglich erwiesen haben – auch wenn der klinischen Nachweis der Wirksamkeit noch aussteht. Derzeit würden Dexpramipexol, NP 001 und einige weitere Medikamente diese Voraussetzungen erfüllen. Die Gesetzeslage sowohl in den USA als auch in Europa hält dafür in Zusammenhang lebensbedrohlicher Krankheiten durchaus Wege bereit. Allerdings muss die Initiative für eine beschleunigte und vorläufige Zulassung von dem Pharma-Unternehmen ausgehen, die allerdings von dieser Möglichkeit nur selten Gebrauch machen. Auch in Deutschland wäre eine Diskussion über Möglichkeiten hier den erforderlichen Druck zu erzeugen sicherlich wünschenswert.

Die Entwicklung der ALS-Forschung in Deutschland

Im Sommer 2009 hat sich unsere Initiative mit dem Ziel gegründet, die Forschungsituation im Bereich ALS speziell in Deutschland zu verbessern. Die ersten zwei Jahre waren geprägt von Öffentlichkeitsarbeit, dem Aufbau der Website stop-ALS.de und zahlreichen Diskussionen mit Wissenschaftlern und Politikern. Ein von uns formulierter Aufruf mit unseren grundsätzlichen Forderungen hat in der Zwischenzeit mehr als 2300 Unterstützerinnen und Unterstützer gefunden.

Aus unserer zunächst allgemeinen Forderung nach Verbesserung der Forschungsförderung haben sich im Laufe der Zeit drei konkrete Ziele herauskristallisiert:

•    Die Aufstockung der Fördersumme für ALS-Therapieforschung auf mindestens 10 Millionen € jährlich – das entspricht einer einmaligen Summe von etwa Euro 5000 pro Betroffenen.
•    Die Einrichtung eines “Kompetenznetz Amyotrophe Lateralsklerose“
•    die Einbeziehung der ALS-Therapieforschung in die Arbeit des Deutschen Zentrums für neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)

Ein Ergebnis unserer Gespräche war die Eingabe einer “kleinen Anfrage“ der SPD-Bundestagsfraktion an die Bundesregierung – dies war das 1. Mal überhaupt, dass ALS-Forschung auf einer so hohen politischen Ebene zum Thema wurde.

Im Verlaufe des Jahres 2012 kam dann deutlich Schwung in die Forschungslandschaft. Zunächst wurde der (wiederholte) Antrag von Professor Ludolph aus Ulm auf Einrichtung eines Kompetenznetz für Motoneuronerkrankungen durch das Bundes-Forschungsministerium (BMBF) bewilligt und damit auch eine unserer wichtigsten Forderungen erfüllt.

Ein weiterer Erfolg für Professor Ludolph in Ulm: die Einrichtung eines “virtuellen Helmholtz Institutes“, in dem in enger Kooperation mit dem DZNE ALS-Forschung betrieben werden soll. Gekrönt wird das ganze durch die Einrichtung eines ALS-Forschungszentrums der Ulmer Universität, in dem die für die ALS-Forschung relevante Arbeit aus verschiedenen Bereichen der Ulmer Universität (zum Beispiel Genetik) zusammengefasst werden soll. Dieses Zentrum wird am 10. Januar feierlich eröffnet.

Für Professor Ludolph und seinem Team geht also ein erfolgreiches Jahr zu Ende und die seit Jahrzehnten an der Ulmer Universität angesiedelte ALS-Forschung kann ab sofort unter besseren Bedingungen fortgeführt werden.

Eine weitere gute Nachricht kam im Dezember aus Berlin. Die Initiative “Hilfe für ALS kranke Menschen“ (angestoßen von dem ALS-Patienten Matjas Derek), die mit Hilfe von Prominenten Spenden für die ALS-Forschung einwirbt, gab die Einrichtung einer Stiftungsprofessur an der Charité bekannt. Möglich wird dies durch die Stiftung des schwäbischen Unternehmers Herrenknecht.

Ein neues Forschungsinstitut, eine neue Stiftungsprofessur, die Ankündigung mehrerer klinischer Studien. Die Bilanz des Jahres 2012 kann sich also durchaus sehen lassen. Können wir uns also zurücklehnen, die Forscher ihre Arbeit machen lassen und auf baldige Früchte in Form von neuen Therapieoptionen hoffen?

Wir meinen: Nein. Bei allen Erfolgen darf nicht übersehen werden, dass die Finanzdecke für die ALS-Forschung in Deutschland nach wie vor sehr dünn ist. Die Gesamtsumme der öffentlichen Förderung dürfte für 2013 bei etwa Euro 3 Millionen liegen. Das ist zwar deutlich mehr als noch vor einigen Jahren, aber nach wie vor sehr wenig für ein Gebiet, in dem wissenschaftliches Neuland zu betreten ist und ein hoher Aufwand an Technologie und qualifiziertem Personal unverzichtbar ist. Hier gilt es also weiter Druck zu machen, damit zumindest die von uns gesetzte Marke von 10 Millionen € pro Jahr erreicht wird.

Aktivitäten der Initiative

Auch 2012 lag der Schwerpunkt unserer Aktivitäten bei der Öffentlichkeitsarbeit. Unser Hauptwerkzeug ist nach wie vor die Internetseite stop-ALS.de mit aktuellen Meldungen aus der ALS-Forschung, von denen viele nur hier in deutscher Sprache publiziert werden.

Seit Mitte des Jahres werden die wichtigen Informationen auch über eine Facebook-Seite verbreitet, die ebenfalls einen regen Zulauf hat.

Im Oktober 2012 erschien unsere Broschüre “Perspektiven entwickeln, Therapieforschung stärken“, in der unsere wichtigsten Ziele und die bisherige Arbeit zusammengefasst sind. Sie eignet sich besonders für die Auslage in ALS-Zentren oder bei Veranstaltungen und Treffen von Selbsthilfegruppen. Unterstützt wurden wir dabei von Klaus Untiet und der Wuppertaler Agentur wppt, die nicht allein die Gestaltung kostenlos übernommen, sondern auch mit einer Spende zu den Druckkosten beigetragen haben. Vielen Dank dafür!

Wie bekannt verfolgen und schätzen wir besonders die Arbeit des US-amerikanischen Forschungsinstitutes ALSTDI. Um deren Arbeit auch ganz konkret zu unterstützen haben wir uns im abgelaufenen Jahr entschieden, einen Teil der von uns eingenommenen Spendengelder in Höhe von Euro 2000 an das Institut weiterzuleiten und damit direkt der ALS-Forschung zukommen zu lassen.

Zu den Aktivitäten von ALSTDI gehört nicht nur die Forschung, sondern auch verschiedene Wege der Kommunikation mit ALS-Betroffenen, Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern und anderen Interessierten weltweit. Dazu gehören auch monatlich durchgeführte Online-Seminare (Webinar). Im September 2012 hatten wir die Gelegenheit, als Kooperationspartner bei einem solchen Webinar über Stärken und Schwächen der ALS-Forschungslandschaft in Deutschland zu berichten.

Was steht an für 2013?

Die politische Situation 2013 ist geprägt vom Bundestagswahlkampf und damit einer guten Gelegenheit, die Kandidaten mit der ALS-Problematik zu konfrontieren. Die nach wie vor immer noch viel zu geringe öffentliche Förderung der ALS-Forschung ist da ein gutes Thema, weil dies zu einem großen Teil in die Kompetenz des Bundes fällt. Wir würden uns darum  über eine möglichst breite Diskussion und Vorschläge darüber freuen, wie dies effektiv organisiert werden könnte. Macht es Sinn, eine Online-Petition zu starten? Eine Kampagne über soziale Netzwerke?

Bleibt noch der Hinweis darauf, dass wir natürlich auch weiterhin Unterschriften für unseren Aufruf sammeln. Und natürlich freuen wir uns über Spenden (steuerlich absetzbar, einfach zu machen über das Spendenportal). Spendengelder fließen in unsere Öffentlichkeitsarbeit oder werden an Projekte der ALS-Therapieforschung weitergeleitet. Wir unterhalten kein Büro und haben keine Angestellten, fast alle anfallenden Arbeiten werden ehrenamtlich erledigt.

Wir freuen uns über Fragen, Anregungen und Kritik, am besten per Diese E-Mail-Adresse ist vor Spambots geschützt! Zur Anzeige muss JavaScript eingeschaltet sein! oder auf unserer Facebook-Seite.

Allen unseren Unterstützerinnen und Unterstützern, besonders natürlich allen ALS-Betroffenen und ihren Helferinnen und Helfern viel Kraft für das kommende Jahr!

Dirk Peters

Für den Vorstand der „Initiative Therapieforschung ALS“